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Migliorare la sicurezza del trapianto di cellule staminali ematopoietiche autologhe nei pazienti con malattia di Crohn

Sono state valutate la fattibilità e la tossicità del trapianto di cellule staminali ematopoietiche autologhe ( HSCT ) per il trattamento della malattia di Crohn refrattaria.

In uno studio prospettico, i pazienti con malattia di Crohn refrattaria che soffrono di un ciclo di malattia aggressiva nonostante il trattamento medico, ridotta qualità di vita, e nei quali l'intervento chirurgico non era un'opzione accettabile, sono stati sottoposti a trapianto HSCT.
E’ stata valutata la tossicità e le complicanze durante la procedura ed entro il primo anno dopo il trapianto, insieme con l'impatto dell'introduzione di misure di supporto sugli esiti di sicurezza.

Sono stati arruolati 26 pazienti.

Durante la mobilizzazione, 16 pazienti ( 62% ) hanno presentato neutropenia febbrile, tra cui una batteriemia e due shock settici.
Il tempo mediano di neutropenia dopo la mobilizzazione è stato di 5 giorni.

5 pazienti hanno abbandonato lo studio dopo la mobilizzazione e 21 pazienti sono entrati nella fase di condizionamento.

Il tempo mediano di recupero ematopoietico per i neutrofili ( più di 0.5 x 109/l ) è stato di 11 giorni, per le piastrine ( più di 20 x 109/l ) di 4 giorni.

20 pazienti ( 95% ) hanno sofferto di neutropenia febbrile e 3 pazienti ( 27% ) hanno presentato un peggioramento dell'attività della malattia di Crohn perianale durante il condizionamento.

Tra le complicanze non-infettive, 6 pazienti ( 28.5% ) hanno presentato reazione alla globulina antitimocitaria, 12 pazienti ( 57% ) hanno sviluppato mucosite e 2 pazienti ( 9.5% ) hanno presentato complicanze emorragiche.

Le variazioni delle misure di sostegno nello studio, in particolare i regimi di profilassi antibiotica durante la mobilizzazione e il condizionamento, hanno nettamente diminuito l'incidenza di gravi complicanze.

Durante i primi 12 mesi di follow-up, le infezioni virali sono state le complicanze più comunemente osservate, e un paziente è morto a causa di una infezione sistemica da citomegalovirus.

In conclusione, il trapianto autologo di cellule staminali per i pazienti con malattia di Crohn refrattaria è fattibile, ma devono essere attuate misure di sostegno straordinarie.
Si consiglia di eseguire questa procedura solo in Centri di grande esperienza. ( Xagena2015 )

Jauregui-Amezaga A et al, Gut 2015; Epub ahead of print

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